《Cell》子刊：靶向胰臟的LNP！第一型糖尿病RNA療法有望問世？

2026-03-06 / 記者吳培安

2月25日，美國芝加哥大學研究團隊發表了一種將mRNA有效遞送到胰島β細胞的脂質奈米顆粒(LNP)系統、使β細胞免於人類自體免疫反應攻擊，有望為第一型糖尿病(T1D)帶來一種有別以往的治療新契機。這項研究刊登於學術期刊《CellReportsMedicine》。過去針對T1D的治療策略，多集中在抑制患者的自體免疫反應、避免其過度摧毀負責製造胰島素的β細胞；在此研究中...

艾拉倫核酸療法 RNAi 基因靜默 ATTR 罕見疾病

挑戰輝瑞！Alnylam RNAi療法獲批治療罕見心臟病ATTR-CM

2025-03-21 / 記者吳培安

美國時間20日，Alnylam宣布其開發的基因靜默RNA干擾(RNAi)療法Amvuttra(vutrisiran)，獲得美國食品藥物管理局(FDA)核准用於罕見心臟疾病——轉甲狀腺素蛋白類澱粉樣心肌病變(ATTR-CM)，進而挑戰由輝瑞(Pfizer)的口服藥物Vyndaqel(tafamidis)所佔據的ATTR-CM治療市場。此次FDA批准將Amvuttra用於野生...