RNA領域近日交易、募資消息頻傳，近(7)日，禮來(Eli Lilly)才宣布與荷蘭RNA編輯新創ProQR Therapeutics達成13億美元合作協議。美國時間9日，又有一家2019年成立的RNA編輯新創—ADARx Pharmaceuticals，完成B輪7500萬美元募資，以提高公司身價。
 
該輪所募資金，將優化ADARx靶向mRNA技術平台開發，包括對mRNA進行編輯、抑制、降解、和組織特異性遞送技術，另外資金也將推進還在研究階段的產品進入臨床。
 
這家RNA編輯新創，是由曾在默沙東(MSD)領導siRNA開發的Zhen Li博士掌舵，Zhen Li過去也曾擔任以基因靜默(gene silencing)技術開發罕見疾病療法的Arrowhead Pharmaceuticals公司副總，Zhen Li在該公司任職期間，則領導公司RNA遞送平台的建立，並開發多個臨床候選產品。
 
ADARx專有的靶向RNA平台，可讓研究人員利用現有的細胞內機制，針對RNA序列精準的鹼基編輯，從而開發穩定與高效的精準療法，另外平台內創新的RNA降解和抑制技術，可透過寡核苷酸調節基因表現，以模仿人體自然生物過程。
 
目前ADARx正在一系列疾病治療領域中，包括遺傳疾病、心臟代謝、中樞神經系統(CNS)疾病，開發多種靶向RNA的療法，其中進展最快的是針對α1-抗胰蛋白酶缺乏症(α1- Antitrypsin Deficiency, AAT缺乏症)的RNA編輯療法。
 
RNA編輯領域正在升溫，今年8月，羅氏(Roche)與RNA編輯基因療法公司Shape Therapeutics達成30億美元的合作協議，Roche針對阿茲海默症、帕金森氏症及罕見疾病，利用Shape的RNA編輯技術平台RNAfix及AAVid技術平台，開發靶向多個目標的候選基因療法。
 
Roche與Shape Therapeutics完成交易後，接著又有禮來與荷蘭RNA編輯新創ProQR Therapeutics達成13億美元合作協議，禮來將利用ProQR獨有的RNA編輯平台Axiomer，共同聚焦於肝臟、神經系統遺傳疾病潛力新藥的探索、開發與商化。
 
資料來源：https://endpts.com/a-new-player-joins-the-rna-editing-race-on-the-heels-of-eli-lillys-1b-plus-deal/

(編譯/彭梓涵)