美國時間27日，生物製藥公司Biohaven Pharmaceutical宣布，其從阿斯特捷利康(AZ)取得開發與銷售的候選藥物verdiperstat，在治療罕見的中樞神經系統疾病(CNS)—多重系統退化症(MSA)的臨床三期試驗中，其關鍵與次要療效指標，與安慰劑相比，無顯著差異，完整研究結果會在即將舉行的科學會議上公布。
 
Verdiperstat是一款研究中具選擇性、腦部滲透性、不可逆的骨髓過氧化酵素(MPO)抑制劑，該藥最早是由AZ進行臨床研究，2016年AZ在完成32名MSA患者的2a期試驗，評估後並未推進藥物下一階段的臨床試驗。
 
但Biohaven 觀察到其12週臨床研究中，仍有數據透露對MSA患者，可能可以提供療效與安全性的跡象。
 
2018年，Biohaven便於與AZ達成300萬美元預付款和價值400萬美元股份的協議，根據協議，Biohaven可從AZ獲得verdiperstat在心血管疾病以外的所有適應症中開發的權利。
 
不過，在近一年的時間裡，參與3期試驗的336位MSA患者，其結果顯示，verdiperstat與安慰劑相比，並未能減緩疾病進展。
 
對這樣結果Mizuho的分析師表示，AZ會停止verdipersta實驗，似乎也有其道理。週一，Biohaven股價下跌2.5%後逆轉，收盤仍小漲0.5%，價格來到134美元。
 
臨床試驗失利似乎不影響Biohaven股價，華爾街分析師表示，資本市場其實對verdiperstat的臨床試驗預期不高，市場關注重點多放在去年獲得FDA批准的偏頭痛藥物Nurtec ODT (rimegepant)。該藥今年第二季已帶來約9300萬美元的銷售額。
 
Nurtec ODT為Biohaven第一項獲FDA批准的產品，該藥物也是首款以口溶錠(ODT)劑型獲批的降鈣素基因相關胜肽(CGRP)受體拮抗劑，最快可在1小時內緩解疼痛，並為許多患者提供長達48小時的持久療效，且不具成癮性。
 
資料來源：https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/biohavens-drug-candidate-neurological-disorder-fails-study-2021-09-27/

(編譯/彭梓涵)