美國時間24日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布核准安進(Amgen)的降血脂藥Repatha (evolocumab)適應症擴大，從原先僅能用於成人患者，擴大為可治療10歲以上患有異合子家族性高膽固醇血症(HeFH)兒童及青少年。此批准讓安進在與賽諾菲(Sanofi)/再生元(Regeneron) HeFH療法的競爭中，又多了一項優勢。

該批准是基於3b期臨床研究HAUSER-RCT，此研究評估了Repatha在10~17歲HeFH患者用藥的有效性和安全性；該試驗共納入104名使用該藥和53名使用安慰劑的患者。

試驗結果顯示，與安慰劑相比，每月一次接受Repatha注射治療者，血液低密度膽固醇(LDL-C)平均比治療前基線(baseline)降低了38%，達到試驗終點。

患者在治療第12週第一次評估時即觀察到LDL-C降低的情形，此外，24週時其他次要評估指標也有明顯改善，包括非高密度脂蛋白膽固醇(non-HDL-C)降低35%、總膽固醇降低27%，以及載脂蛋白B (ApoB，為低密度脂蛋白中的主要結構蛋白)降低32%。

安全性方面，該試驗未發現新的副作用，如同已被批准用於成人治療時，最常見的副作用包括：鼻咽發炎、頭痛、喉嚨痛、流感和上呼吸道感染。

Repatha的一大競爭對手，是賽諾菲/再生元的Praluent (alirocumab)，兩藥皆是針對PCSK9蛋白作用。Repatha去年銷售額為8.87億美元，比2019年增長34%，而Praluent的銷售額則為3.59億美元。

不過由於兩項藥物都非常昂貴，每年治療費價格超過一萬四千塊美元，使市場受限，因此這些公司之後降低了價格。

此外，諾華(Novartis)的全球第一項小干擾RNA (siRNA) HeFH療法Leqvio (inclisiran)，目前已獲得歐盟批准，未來取得FDA批准後，也將加入Repatha和Praluent於美國的競爭行列。

HeFH為一種遺傳性疾病，全球約每250人就有1人患有此疾病，病人從出生後LDL-C就高於一般人，且會加速罹患心血管疾病的風險。不過，據美國疾管局(CDC)報告，全美僅有約10％的患者被診斷出來，且患者有50%的機率將HeFH遺傳給子女。

參考資料：https://www.pharmacytimes.com/view/fda-approves-evolocumab-for-patients-ages-10-and-older-with-heterozygous-familial-hypercholesterolemia

(編譯/巫芝岳)