近(10)日，一項真實世界研究，長期追蹤漸凍症(ALS)輔助治療藥物edaravone的安全性與有效性，結果顯示edaravone耐受性良好，然而，並不能減緩ALS疾病惡化。研究刊登於《JAMA Nurology》。

研究顯示，194名接受標準治療藥物riluzole搭配edaravone的患者，以ALS功能評分量表(ALSFRS-R)衡量的疾病惡化率是每月-0.91分，而130名接受標準治療的患者，則是每月-0.85分，兩組之間的差異沒有達到統計學意義。

此研究的次要指標結果也類似，疾病惡化率在治療前和在治療期間，沒有差別。此外，關於存活率和無使用呼吸器時間，edaravone組和標準治療組之間也沒有顯著差異。

有接受edaravone的患者，約有16%的人觀察到可能與治療相關的不良事件，最常見的不良事件是過敏反應、起立性調節障礙(orthostatic dysregulation)和疲勞。

由日本田邊三菱製藥公司(Mitsubishi Tanabe Pharma)所開發的Edaravone(商品名：Radicava)，最初在日本銷售，用於治療急性缺血性中風，後來擴展至用於ALS。

Edaravone為一種抗氧化藥物，藉由減緩細胞受到的氧化壓力，來抑制神經元死亡。該藥以靜脈注射方式給藥，在2017年獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准治療ALS。不過，該藥物的療效證據，僅限於一項日本早期ALS患者的臨床試驗「MCI186-ALS19」，edaravone在一群經嚴格挑選的受試者亞組中展現短期的效益。

在此研究中，即使以「 MCI186-ALS19」研究中的亞組條件區分受試者，符合和不符合條件的兩組受試者之間，edaravone的療效仍然沒有顯著差異。

本研究的第一作者、德國烏爾姆大學(Ulm University)助理醫生Simon Witzel表示，主要根據ALSFRS-R分數下降的短期研究(例如僅6個月)，最終可能拋出的問題，超過它們給出的答案。他補充說，ALSFRS-R評分方式，在長期試驗中變得不那麼卓越，是已知的弱點。

在論文隨附的社論中，美國埃默里大學(Emory University)的醫學博士Jonathan D. Glass和Christina N. Fournier指出，FDA在2017年批准edaravone，讓從事ALS科學與臨床研究的許多人感到意外，但被患者視為減緩疾病的新希望。這一項新研究為ALS的臨床試驗添加一筆不幸的紀錄，顯示了小型臨床試驗中令人振奮的結果，無法在更大、更有力量的試驗中重現。

而就在上週(12日)，田邊三菱製藥美國公司(MTPA)宣布，美國FDA接受優先審查edaravone的口服製劑用於治療ALS。

參考資料：https://www.medscape.com/viewarticle/966717
 
(編譯/劉馨香)