【真正的罕病日，居然如此罕見?!】

每年2月的最後一天為國際罕見疾病日，為EURORDIS於2008年2月29日所發起，因2月29日是每四年才會出現一次，呼應罕病極其罕見的特別意涵。之後便定為每年2月的最後一天，希望能讓更多人看見世上正在與罕病奮鬥的人們，增加對罕病的認識、關注與理解。
 

【罕病真的罕見嗎?】

我國目前對罕見疾病之認定，疾病盛行率 1/10,000 以下是罕見疾病的參考標準。大部分的罕見疾病主要成因是基因發生缺陷，導致先天性的疾病。
 
雖然罕病的盛行率極低，但全球罹患罕病總人數仍高達3億多人，因此「罕病，其實並不罕見」，期盼受罕病影響的人，不只能即早獲得診斷、治療，在健康、社會關懷以及社會機會都能獲得保障。
 

【國內罕病患者現況】

臺灣「罕病法」立法已逾20年(西元2000年開始)，是世界第五個立法保障罕病患者醫療權利的國家，而罕病法與健保法相互連動，保障罕病患者的用藥權利。
 
罕病法實施至今，政府公告罕見疾病種類共有235種，而國內罹患罕見疾病之人數，依照國民健康署的通報個案，目前已逾1.8萬人。常見的症狀，包含：脊髓性肌肉萎縮症、苯酮尿症、重型海洋性貧血、Ｘ染色體脆折症、威爾森氏症、成骨不全症、黏多醣症、脊髓性小腦萎縮症等。
 

【持續努力的臺灣藥廠】

對臺灣而言，新藥開發資源有限，因法規與行政流程的優惠，孤兒藥也成為臺灣新藥開發重要策略選項之一。目前，臺灣孤兒藥產業，有超過20家藥廠透過美國食品藥物管理局(FDA)孤兒藥的快速通關方式發展。至今至少已有中橡、智擎、中裕，3家藥廠開發的3款孤兒藥取得藥證上市。

另外包括：藥華藥、仁新醫藥、安成生技、生華科、台微體、浩鼎、北極星藥業、國鼎、杏國、懷特、心悅生醫、亞獅康、景凱、共信等14家藥廠旗下藥物，皆獲得美國孤兒藥資格認定(ODD)。
 
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