美國時間5日，Syndax Pharmaceuticals與藥品權利金投資商Royalty Pharma簽訂一項協議，Syndax將獲得3.5億美元的預付款，以加速其慢性移植物抗宿主病(cGvHD)藥物Niktimvo(axatilimab-csfr)上市。藥物上市後，Royalty 將獲得Niktimvo在美國境內淨銷售額的13.8%，直至Royalty的收益達到其投資的2.35倍。
 
Syndax執行長Michael Metzger表示，這筆交易不僅為Syndax提供獲利機會，在分享Niktimvo利潤的同時，仍保留未來成長潛力。
 
Niktimvo為一種靶向CSF-1R的單株抗體抑制劑，在臨床二期試驗中表現優異。患者每兩週接受0.3毫克/公斤劑量治療，總體緩解率達75%，首次緩解的中位時間為1.5個月，持續時間為1.9個月。60%緩解患者在一年內無需新的全身性治療，顯示出持久療效。
 
Syndax與美國境外的合作夥伴Incyte正積極推動Niktimvo在cGvHD治療中的多項試驗，包含結合cGVHD藥物Jakafi的臨床二期試驗，以及與類固醇配對的臨床三期試驗，預計於2025年初上市。
 
Royalty創辦人兼執行長Pablo Legorreta表示，cGVHD患者對新療法需求仍然迫切，Niktimvo具備潛力來解決這些嚴重且破壞性的併發症，期盼早日將此重要藥物帶給患者。
 
在Niktimvo之前，美國食品藥物管理局(FDA)已批准第一三共(Daiichi Sankyo)的Turalio，作為首個CSF-1R抑制劑，用於治療罕見癌症腱鞘巨細胞瘤(tenosynovial giant cell tumor)。
 
此外，隨著3.5億美元的注資到位，Syndax計劃加速另一款藥物revumenib的研發進程，該藥物用於治療KMT2A重組的急性白血病，並計畫拓展適應症以進一步擴大市場。
 
目前，Syndax的revumenib正等待FDA審查，預計將於美國時間12月26日公布結果。Revumenib為一種抑制menin-KMT2A結合的小分子藥物，用於治療KMT2A重組的急性白血病，包括急性淋巴細胞白血病(ALL)和急性骨髓性白血病(AML)，以及帶有突變核磷蛋白(mNPM1)基因的AML。
 
 
參考資料: https://www.fiercepharma.com/pharma/syndax-inks-350m-deal-royalty-pharma-launch-its-two-new-cancer-drugs
 
(編譯/黃佳啟)