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日前，諾華(Novartis)以87億美元收購AveX，其研發針對脊髓性肌肉萎縮症(Spinal Muscular Atrophy, SMA)研發之基因療法AVXS-101，因能一勞永逸的治療SMA，諾華打算將其定價400至500萬美元，這驚人的價格引起社會的輿論及關注。
脊髓性肌肉萎縮症是孩童發生率第二高的體染色體隱性遺傳疾病，是因第五號染色體的運動神經元存活(SMN)基因缺陷導致脊髓的前角運動神經元(Anterior horn cells of the spinal cord)漸進性退化，造成肌肉逐漸軟弱無力失去對於骨骼肌的控制並喪失行走、進食與呼吸功能。
在台灣，SMA盛行率約2 ~ 4 %，每6000~10000個新生兒中會出現1例，目前此症尚無具體之治...
