美國時間3日，Phantom Pharmaceuticals宣布其開發的兩款抗幽門螺旋桿菌藥物組合，分別是三重組合的Voquezna Triple Pak和二重組合的Voquenza Dual Pak，獲得FDA批准，預計在今年第三季於美國上市。
 
兩種藥品組合中的共通成分vonoprazan，是一款同類首見(first-in-class)鉀離子競爭性酸抑制劑(PCAB)，也是美國30多年來，在新藥物類型中首批的創新制酸療法。
 
Voquezna Dual Pak為vonoprazan 20 mg錠劑、安蒙西林(amoxicillin) 500 mg膠囊，Triple Pak則是再加上克羅利黴素(clarithromycin) 500 mg。過去這兩款組合產品，已經獲得美國FDA的合格感染性疾病產品資格(QIDP)，以及優先審查資格。
 
此次的批准是基於樞紐性臨床三期試驗「PHALCON-HP」結果，共招募了1046名患者，也是迄今在美國進行、規模最大的幽門螺旋桿菌感染研究。
 
試驗結果顯示，在改良式意圖治療(modified intent-to-treat, mITT)人群中，vonoprazan三重組合和二重組合的根除率分別為84.7%、78.5%，與蘭索拉唑三重組合療法(lansoprazole/amoxicillin/clarithromycin)的78.8%相比，在根除率上達到非劣性標準(non-inferiority)，達成主要試驗終點。
 
此外，若以所有患者族群來看，vonoprazan的三重組合的根除率達到80.8%、二重組合達到77.2%，與蘭索拉唑三重組合療法的68.5%相比，具有更高的根除率；而在感染具克羅利黴素抗性(clarithromycin-resistance)菌株的患者群中，vonoprazan三重組合的根除率達到65.8%、二重組合療法達到69.6%，也勝過蘭索拉唑三重組合療法的31.9%。
 
Phantom總裁暨執行長Terrie Curran表示，幽門螺旋桿菌的根除率持續下降，部份的原因是因為抗生素耐受性、制酸劑效力不足或是複雜的治療方案，導致治療失敗、患者出現併發症，因此仍需要克服這些挑戰的新療法，而此次的批准讓醫師和患者有更多治療選項。
 
Curran進一步指出，制酸療法長久以來作為幽門螺旋桿菌感染治療的骨幹，能夠加強抗生素的治療效果，若是有更強力的制酸劑，可能提高目前治療方案的根除率。而vonoprazan是一款新型的PCAB，由於半衰期長、作用時間更久，可作為一種長效型的質子幫浦抑制劑(PPI)。
 
據《美國胃腸病學雜誌》2017年的估計，幽門螺旋桿菌影響美國近1.15億人，且過去幾十年間根除率已經降到80%以下。幽門螺旋桿菌可能引發嚴重的併發症，例如消化性潰瘍(peptic ulcer disease)和非賁門胃癌(non-cardia gastric cancer)。
 
參考資料：
https://www.globenewswire.com/news-release/2022/05/03/2435147/0/en/Phathom-Pharmaceuticals-Announces-FDA-Approval-of-VOQUEZNA-TRIPLE-PAK-vonoprazan-amoxicillin-clarithromycin-and-VOQUEZNA-DUAL-PAK-vonoprazan-amoxicillin-for-the-Treatment-of-H-pylo.html
 
(編譯 / 吳培安)