近(20)日，幹細胞療法開發商Athersys宣布 ，其異體細胞療法「MultiStem」在治療缺血性中風(ischemic stroke)的臨床2/3期試驗中，未達到主要終點。消息一出，Athersys的股價於當天大跌65%。

該臨床2/3期試驗TREASURE，為隨機、雙盲、安慰劑對照研究，由Athersys的合作夥伴日本幹細胞大廠Healios執行，在日本共計招募206名患者，在發生中度至中重度缺血性中風後，18~36小時內接受MultiStem或安慰劑治療。

試驗結果顯示，接受單劑量MultiStem的患者在90天後，患者評量為「優秀結果」(Excellent Outcome)的比率，與安慰劑組無顯著差異，沒有達到試驗的主要終點。(編按：「優秀結果」指的是修改後雷氏量表(mRS) ≤1、 美國國衛院腦中風評估表(NIHSS) ≤1，且巴氏量表(Barthel Index) ≥95)

不過，Athersys指出，一年後，接受MultiStem治療的患者，其生活品質獲得持續的改善。在安全性方面，包括死亡率和威脅生命的不良事件，在治療組和安慰劑組之間沒有實質差異。

參與TREASURE試驗的患者平均年齡為78歲，而先前展現積極結果的二期試驗MASTERS-1，患者平均年齡為63歲。

Athersys聲稱，由於本次TREASURE試驗患者年齡較大，患者的恢復速度較慢且不穩健(robust)，因此這樣的結果是可以預期的。Athersys認為，這意味著在評估試驗結果時，mRS和Barthel Index等指標，比此試驗設定的主要終點「優秀結果」，更具有臨床意義。

儘管如此，沒有達到主要終點，這項試驗仍然是不成功的。

Athersys表示，目前正在美國、歐洲和亞太地區，執行名為MASTERS-2的臨床三期試驗，該試驗招募的患者較年輕，且平均中風嚴重程度較低，預期在主要終點上取得成功的可能性很高。

MultiStem為一種現成即用(off-the-shelf)的細胞療法，是源於年輕健康捐贈者的骨髓多能前驅幹細胞，能以多種方式促進組織的修復和癒合。該療法已獲得美國食品藥物管理局(FDA)的快速通道資格和再生醫療先進療法指定(regenerative medicine advanced therapy designations)。

參考資料：https://www.fiercebiotech.com/biotech/athersys-stock-plunges-60-wake-stroke-stem-cell-therapy-missing-endpoint

(編譯/劉馨香)