國際上基因療法競爭激烈，基因藥物生產工廠一座接著一座建設。光是本(6)月，Tenaya Therapeutics、Regenxbio、安斯泰來製藥(Astellas Pharma)等公司紛紛啟用了新的基因藥物製造廠；禮來(Eli Lilly)和雲舟生物(VectorBuilder)在近兩個月也投資建設新廠。
 
16日，Tenaya宣布完成了位於美國加州舊金山灣區的基因藥物製造中心的擴建並啟動營運，以推動幾種腺相關病毒(AAV)基因療法等一系列候選藥物，用於治療罕見和常見的心臟病。
 
該中心占地94,000平方英尺，擁有製造套組和實驗室、辦公和倉儲空間，初步具備生產1,000公升規模的AAV基因療法的能力，且由於模組化設計可再提高製造量能，以cGMP標準滿足未來臨床研究和商業生產的需求。
 
Tenaya表示，該中心最初的生產任務，為支持其先導基因療法TN-201進入首次人體臨床試驗。TN-201用於治療遺傳性肥厚性心肌病變(hypertrophic cariomyopathy, HCM)，預計於今年下半年向美國食品藥物管理局(FDA)提交新藥臨床試驗(IND)申請。此外，該中心也會支持生產治療遺傳性致心律失常性右心室心肌病變(arrhythmogenic right ventricular cardiomyopathy, ARVC)的TN-401，預計在2023年提交IND申請。
 
臨床階段基因療法公司Regenxbio也在14日宣布，位於美國馬里蘭州、耗資6500萬美元建設的基因療法製造廠正式開張，期望有效推進AAV基因療法，從研究、早期開發、臨床試驗到商業化的歷程。
 
該GMP廠位於Regenxbio面積132,000平方英尺的總部中，支持Regenxbio的Navxpress平台懸浮細胞培養工藝，可以提高產品純度和產量，目前可生產AAV載體達到2,000公升的規模。
 
今年2月，Regenxbio開發的基因療法在第一型黏多醣症的臨床一期試驗，以及和艾伯維(AbbVie)合作的糖尿病視網膜病變臨床二期試驗，都取得不錯的成績。
 
8日，日本大藥廠安斯泰來位於北卡羅萊納州、價值1億美元的基因療法製造廠也正式開業。該廠為GMP廠，占地135,000平方英尺，將用於支持其AAV載體基因療法的臨床和商業化規模生產。
 
該廠為Audentes Therapeutics於2019年底開始建設的設施，接著安斯泰來以30億美元收購Audentes以進軍基因療法。
 
在投資部分，今年5月禮來宣布投資21億美元，在印第安納州蓋2座新廠，用於擴大生產活性藥物成分和基因療法等新療法，預計將創造多達500個新職位。
 
今年4月，中國基因遞送技術公司雲舟生物科技宣布，投資5億美元在廣州建設基因載體研發生產基地，為基因治療產業提供基因遞送的CRO和CDMO服務。
 
雲舟生物表示，該基地占地10,000平方公尺，建成後將擁有30個符合cGMP標準的生產間，用於生產質體(plasmid)、mRNA、AAV、慢病毒、細胞株和其他形式的病毒和非病毒載體。此外，也將設立一個研究所，專注於開發新的基因遞送技術。
 
參考資料：
1.https://endpts.com/manufacturing-roundup-gsk-opens-a-new-facility-at-barnard-castle-location-tenaya-therapeutics-completes-buildout-of-bay-area-genetic-medicine-manufacturing-site/
2.https://www.fiercepharma.com/manufacturing/regenxbio-debuts-65m-gene-therapy-manufacturing-facility
3.https://www.fiercepharma.com/manufacturing/astellas-opens-new-100m-gene-therapy-production-plant
4.https://www.fiercepharma.com/manufacturing/eli-lilly-plots-21b-manufacturing-expansion-americas-crossroads-where-it-plans-summon
5.https://www.fiercepharma.com/pharma/vectorbuilder-spend-half-billion-build-manufacturing-site-china
 
(編譯/劉馨香)