今(12)日，羅氏(Roche)宣布斥資5,500萬美元，與研發罕見腎臟病藥物的Ionis Pharmaceuticals合作，將其反義RNA (antisense RNA)療法「IONIS-FB-LRx」，推進針對A型免疫球蛋白腎病變(IgAN)的臨床三期試驗。該合作是建立在2018年時，兩公司總價上看7.5億美元的協議之上，未來，羅氏也將取得該藥物授權，並推進全球開發、監管與商業化活動。

本次合作是在IONIS-FB-LRx針對IgAN的臨床二期研究，產生積極成果後，羅氏所做的決議。在二期試驗中，該藥物不但安全性與耐受性表現良好，且與基線(base line)數據相比，治療29週後，患者尿蛋白變化也達到主要療效終點。

IONIS-FB-LRx是Ionis以其專利的配體共軛反義(Ligand-conjugated Antisense, LICA)技術平台所開發；IONIS-FB-LRx可減少補體因子B (FB)的產生，而FB與包括IgAN在內的幾種補體導致的疾病相關。

Ionis研發副總裁Michael McCaleb表示，臨床二期研究顯示，該藥可顯著降低IgAN患者尿液中的補體和蛋白質濃度，對治療疾病深具潛力。

羅氏在IONIS-FB-LRx的合作計畫上，可追溯到2018年，當時羅氏以7,500萬美元的預付款展開合作，且後續里程碑金、銷售分潤等上看6.84億美元。

當時該協議，除了IgAN外，主要針對此藥用於黃斑部病變(AMD)的研究，並由Ionis負責臨床二期研究，羅氏可在之後取得該藥物的授權，並負責全球市場開發與銷售。

此外，針對AMD的二期試驗「GOLDEN」目前也正在進行中，以確定該藥物能否減緩或阻止AMD引起的地圖狀萎縮(geographic atrophy)。

而2017年，羅氏也與Ionis簽訂了針對亨丁頓舞蹈症(Huntington's Disease)反義RNA療法tominersen的協議；不過在2021年其一項臨床三期試驗的期中分析後，羅氏決定暫停試驗。由於該試驗並未發現重大安全性問題，故外界推測，可能是因藥物缺乏療效而暫停試驗。

參考資料：https://www.fiercebiotech.com/biotech/roche-hands-over-55m-licensing-rights-ionis-kidney-disease-candidate

(編譯/巫芝岳)