近(19)日，美國食品藥物管理局(FDA)批准了全球第一款白斑(vitiligo)藥物——Incyte藥廠的Opzelura™ (ruxolitinib)，這款乳膏型藥物，也是唯一一款在美國獲批局部使用的JAK激酶抑制劑。臨床試驗顯示，患者每天兩次局部塗抹下，治療24週後症狀就能明顯改善。

Opzelura本次被批准治療非分節型(nonsegmental)白斑，可用於成人與12歲以上兒童。非分節型也是白斑主要的類型(佔比為85%)，病人多在20～30歲發病，且色素脫失(depigmentation)症狀的擴散會持續終生。

該批准是基於一項納入600多名患者的臨床三期試驗結果，該項名為「TRuE-V」的試驗計畫(包含TRuE-V1和TruE-V2兩試驗顯示)，在52週的追蹤期間，隨著用藥時間越長，患者色素脫失症狀可持續獲得改善。

在兩項研究中，使用Opzelura治療後，患者的白班面積評分指數(vitiligo area scoring index, VASI)可明顯改善；與使用不含藥、僅含載體乳膏的對照組相比，用藥第24週後，臉部與全身色素脫失即可出現改善。

第24週時，用藥組約有30%在臉部白斑面積評分指數(F-VASI)上，比基線(base line)數據改善超過75%，達到療效主要評估指標，而TRuE-V1和TRuE-V2兩試驗的驗對照組，達到該指標的分別為8%和13%。治療第52週，用藥組則有約50%達到該指標。

安全性方面，Opzelura最常見的不良反應為用藥部位痤瘡、瘙癢、紅斑和發熱，以及鼻咽炎、頭痛、尿道感染等。

Opzelura為一款選擇性JAK1/JAK2抑制劑，會降低免疫系統抵抗感染的能力。由於過去口服JAK抑制劑曾導致嚴重副作用，Opzelura也加註了FDA要求的黑盒警示(black-box warning)，包括對某些族群，可能發生嚴重感染、死亡風險增加、癌症、心血管不良事件和血栓等風險。

2021年9月，Opzelura首次被批准用於異位性皮膚炎。可用於輕至中度異位性皮膚炎的短期、不連續長期治療，以及12歲以上、在外用處方籤藥仍無法妥善控制病況或不適用此類藥物的非免疫低下患者。

白斑為一種自體免疫疾病，由於免疫細胞攻擊自體黑色素細胞，導致患者全身皮膚出現界線鮮明、形狀不規則的白色斑塊。雖該疾病不具傳染力、亦鮮少造成其他健康影響，但由於明顯改變患者外貌，常造成病人極大的心理壓力。

參考資料：https://www.businesswire.com/news/home/20220718005819/en/Incyte-Announces-U.S.-FDA-Approval-of-Opzelura%E2%84%A2-ruxolitinib-Cream-for-the-Treatment-of-Vitiligo

(編譯/巫芝岳)