近(19)日，諾華(Novartis)在進行年度的投資組合審查後，決定為3種處於臨床二期階段的開發中藥物，尋求合作、引入外部的支持來繼續開發。這3種藥物分別是治療視網膜色素病變(retinitis pigmentosa)的基因療法CPK850、氣喘的抗TSLP抗體片段CSJ117，和非酒精性脂肪肝炎(NASH)的FXR促效劑LJN452。

諾華開發了視網膜下遞送的候選基因療法CPK850，是使用AAV8病毒載體攜帶人類 RLBP基因，來治療RLBP1基因突變的視網膜色素病變患者。該候選療法CPK85已在2017年進入臨床試驗，以評估是否能改善視覺功能。

吸入式(inhaled)的氣喘候選藥物CSJ117，也於2017年進入臨床，至今，諾華已啟動3項二期臨床試驗，以評估該療法對於控制不良的氣喘，或慢性阻塞性肺病患者的療效。諾華在此一領域的競爭對手——安進(Amgen)和阿斯特捷利康(AstraZeneca)，所開發的TSLP抑制劑Tezspire (tezepelumab)，已搶先於去年12月獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准。

第三種尋求合作的藥物為FXR促效劑LJN452 (tropifexor)，用於治療NASH和原發性膽道性肝硬化症，該藥曾經是諾華在NASH治療領域的關鍵支柱。在2018年剛上任時，諾華執行長Vas Narasimhan曾表示，LJN452擁有同類最佳的特性，可以避免類似藥物分子造成的瘙癢和膽固醇升高，因此可以使用更高的劑量。不過，在過去一年，諾華終止了兩項LJN452的研究。

NASH對大大小小的製藥商來說，都是無情的領域，許多藥物開發計畫陸續宣告失敗，至今沒有任何藥物獲得美國FDA核准。就連必治妥施貴寶(Bristol Myers Squibb)這樣的大公司，都放棄了曾經有希望的候選藥物。

諾華近日也披露，其TIM-3單株抗體sabatolimab在治療骨髓增生異常症候群(myelodysplastic syndromes)的臨床二期試驗中，沒有可支持早期提交申請的數據，因此諾華將等待進行中的臨床三期試驗數據，再申請批准。

上週(14日)，諾華與梅奧診所(Mayo Clinic)衍生公司Anumana展開合作，開發用於分析心電圖的新型人工智慧演算法，以早期發現可能導致心臟衰竭的左心室功能障礙，和可能導致心臟病和中風的冠狀動脈粥樣硬化心血管疾病。

參考資料：https://www.fiercebiotech.com/biotech/novartis-looking-new-homes-midphase-asthma-eye-disease-and-nash-assets-after-pipeline

(編譯/劉馨香)