諾華公開罕見肌萎縮症基因療法最新數據 療效積極、安全性高

撰文記者 巫芝岳
日期2019-09-20
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諾華公開罕見肌萎縮症基因療法最新數據 療效積極、安全性高 (圖片來源: 網路)

昨(19)日,諾華(Novartis)旗下的AveXis部門在2019年歐洲兒科神經病學學會(EPNS)大會上,公開脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的基因療法Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi),在多項臨床試驗中所展現的積極成果。

在名為SPR1NT與STR1VE的兩項臨床三期試驗中,數據皆表明Zolgensma的優異安全性與療效。其中SPR1NT證實SMA患者早期接受治療的重要性;STR1VE的最新數據,則顯示Zolgensma可顯著延長患者的無事件生存期,並明顯改善1型SMA患者的運動能力。

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