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昨(20日)，Amicus Therapeutics公司宣佈收購Celenex公司，獲得10項基因療法的全球研發與商業使用權，總合作金額高達3.77億美元，並在全美兒童醫院（Nationwide Children’s Hospital）和俄亥俄州立大學（Ohio State University）進行臨床前試驗。其中針對CLN6、CLN3和CLN8為靶點的基因療法可能成為罕見疾病貝登氏症（Batten disease）患者的新福音。
Amicus公司是一家致力於研發治療罕見病的創新療法的生物醫藥公司，此次的合作協議，Amicus公司將付出1億美元的頭期款。接著，依據研發和監管的進程，Celenex可能獲得高達2.77億美元的後續付款。
貝登氏症又稱為神經元蠟樣脂褐質儲積症(Neuronal Ceroid Lipofuscinosis, NCLs )，是一種嚴重的罕見遺傳性神經系統疾病，患者通常在童年時就...
