日前(7)，在第61屆美國血液學會（ASH）年會上，Sangamo Therapeutics公司和輝瑞（Pfizer）公司聯合公布了治療嚴重A型血友病的基因療法SB-525的1/2期臨床試驗的最新結果。試驗結果顯示，所有接受最高劑量SB-525治療的患者，血液中凝血因子VIII（factor VIII）的濃度均達到正常範圍，且該療法已進入3期臨床試驗。該療法亦有機會與A型血友病基因療法領先者BioMarin和Spark競爭。

SB-525是由Sangamo開發，為一款基於重組AAV6載體的基因療法。先前已獲得美國FDA授予孤兒藥物，並在2017年5月與Pfizer達成5億4500萬美元的合作協議，而後又獲得快速通道和再生醫學高級治療(RMAT)稱號，該藥物也獲得了歐洲藥品管理局的孤兒藥產品認證。

在名為Alta的1/2期臨床試驗中，共11名嚴重血友病患者分為4組，接受不同劑量的SB-525治療。2名患者接受9e11 vg / kg治療，2名患者接受2e12 vg / kg治療，2名患者接受1e13 vg / kg治療，和5名患者接受3e13 vg / kg治...