《新英格蘭醫學雜誌》頭條：血友病患者有望一次性終身治癒

撰文記者趙育麟

日期2017-12-12

圖片來源：science

近日，《New England Journal of Medicine（新英格蘭醫學雜誌）》期刊以頭條形式發表了一篇基因治療領域的新成果。來自Spark Therapeutics公司和輝瑞（Pfizer）團隊開發的新療法成功治癒B型血友病患者，這項成果實現對血友病患者一次治療、終身有效的終極目標。

研究團隊開發的SPK-9001產品，在最新的臨床1/2期試驗中，10名B型血友病患者在接受攜帶有表達IX因子基因的病毒治療18個月後，患者肝臟組織平均生成凝血因子的水平達到正常人的34%。

其中，9名患者沒有再出現出血症狀，8名患者不再需要定期注射IX因子。這結果顯示，SPK-9001基因療法有望解決他們對於定期注射凝血因子的依...

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