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美國時間19日，開發罕見疾病藥物的丹麥公司Orphazyme宣佈，美國食品與藥物管理局(FDA)授予其研發中的藥物arimoclomol突破性療法認定，該藥物可用於治療罕見的C型尼曼匹克症(Niemann-Pick Disease Type C, NPC)。消息釋出後，Orphazyme股價立漲14.12％，該公司在計劃在明年上半年向FDA提交新藥申請(NDA)。
Arimoclomol已在歐洲和美國取得孤兒藥認定(Orphan Drug Designation)，FDA也頒予罕見兒科疾病用藥認定(Rare Pediatric Disease Designation)和快速審查資格，本次取得突破性療法認定，勢必將加速其獲批。...
