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美國時間17日，麻州製藥公司Alnylam Pharmaceuticals宣布其用於治療罕見疾病「原發型高草酸鹽尿症」(primary hyperoxaluria type 1, PH1)的RNAi藥物lumasiran臨床三期試驗，已獲得積極成果，若審查順利，有望在明(2020)年底前獲批上市。
在這項名為ILLUMINATE-A的試驗中，納入自八個國家、16個研究基地的30名6歲以上PH1患者，以2:1的比例隨機接受lumasiran或安慰劑治療；第六個月時，lumasiran組達到試驗主要終點，及6項次要終點，包括與安慰劑組別相比，尿液草酸濃度達到接近正常值。
試驗中未發生嚴重不良事件，藥物耐受性良好，整體副作用特徵與在臨床1/2期試驗中觀察到...
