廣泛的致病蛋白質一直是藥物研究的沃土,許多生物技術新創公司紛紛試圖尋找能夠與這些目標蛋白質結合的小分子,只是許多目標蛋白質仍難以捉摸。
2021 年,史坦福大學Raphael Townsend博士一篇發表在《科學》雜誌的研究,瞄準了一個不同的目標:攜帶製造這些蛋白質指令的 RNA,並進一步成立新創Atomic AI,致力以 RNA 為靶點,結合AI人工智慧與生物學開發這些無法治癒疾病的新療法。經過一年探索,Atomic AI 揭櫫以人工智慧尋找RNA藥物的技術平台---PARSE,美25日也宣布得到了 3500 萬美元的A輪支持。
Townsend 表示,相比人們對蛋白質的了解,對RNA反轉錄組學不僅知之甚少,對數百種已知的 RNA 結構圖譜繪製得也不太好。但他強調,科學上越來越認識到 RNA 本身在疾病中佔據了關鍵作用。
Townsend 說明,蛋白質會折疊並改變形狀,所以使得它們很難被小分子擊中。但 RNA明顯更靈活,很像是一個移動的目標。而總部位於舊金山的 Atomic AI 的技術,是將濕式實驗室(wet lab)生成的實驗數據用來訓練 AI 發現 RNA 三維結構上的新目標,再與計算分析方法相結合來繪製出轉錄組; AI 做出的預測結果,又會為其他wet lab實驗室的實驗提供資訊,如此持續產生良性的循環。
如今,這項以AI人工智慧驅動的 RNA 結構探索平台技術,被稱為「PARSE」,其速度和準確性不斷提高,更大獲投資人青睞。
新資本將使 Atomic AI 持續擴展平台,讓這個新創技術邁進成為一家新藥開發公司。不過,Townsend 仍拒絕透露 Atomic AI 研究的具體疾病項目,他僅表示該技術可用於開發腫瘤學、退行性神經疾病、心臟病學、罕見疾病和傳染病的小分子新藥,初步研究也將側重於識別甚至可靶向的反轉錄組學部分。
事實上,Atomic AI 並不是第一個以RNA藥物為目標的生物技術公司,一些起步較早的新創公司不乏已經與大藥廠建立了合作關係,如Arrakis Therapeutics有領先的最先進腫瘤化合物優化項目,並和羅氏建立了藥物開發聯盟;Skyhawk Therapeutics 是另一家致力於開發靶向 RNA 的小分子新藥公司,並與Bristol Myers Squibb、Merck 和 Takeda Pharmaceutical 結盟。
Remix Therapeutics 雖不是直接靶向 RNA,但開發靶向處理其細胞部分的藥物,也大約在一年前,與強生子公司簽署了研究聯盟; 最近,Arpeggio Biosciences 也公佈了 1700 萬美元的 A 輪融資。
Atomic AI 與眾不同在哪裡呢?
Townsend 表示,單純以人工智慧方法開發 RNA小分子的公司將遇到困難,因為可供這些技術分析的 RNA 數據不夠多,Atomic AI 的平台技術優勢就在擁有濕式實驗室的組件正,也在尋找潛在的合作夥伴。
Townsend解釋,其平台技術預測 RNA 如何折疊和形成新結構的能力,可用於設計新的 RNA 藥物,該技術也可以優化目前的 RNA 藥物,例如穩定性,更穩定的 RNA 分子有望讓一些mRNA 的Covid-19 疫苗避免不方便的超低溫儲存。
新聞來源:
https://medcitynews.com/2023/01/marriage-of-artificial-intelligence-biology-spawns-rna-targeting-startup-atomic-ai/