SOD1蛋白濃度降33%! Biogen漸凍人基因療法試驗成果積極

日期2020-07-09
SOD1蛋白濃度降33%! Biogen漸凍人基因療法試驗成果積極 (圖片來源:網路)

美國時間9日,都柏林三一學院(Trinity College Dublin)的神經學團隊,發表了一項肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)的基因療法研究,初步證實Biogen開發的基因療法tofersen,可確實降低導致疾病的SOD1蛋白質濃度。該研究發表於醫學期刊《NEJM》,也讓各界對該療法再掀討論。

研究團隊針對兩位ALS病人進行研究,一位接受Biogen的tofersen注射,該藥物是運用反義寡核酸(antisense oligonucleotide, ASO)抑制SOD1基因的藥物;另一位則給予以腺相關病毒(AAV)為載體、靶向SOD1基因的微型核糖核酸(micr...