Alnylam Pharmaceuticals今(21)日宣布，美國食品藥物管理局(FDA)認可其RNAi藥物Patisiran為突破性療法，將有效加速其上市。該藥物為針對甲狀腺素運載蛋白(Transthyretin, TTR)發生基因突變所引起的遺傳性澱粉樣多發性神經病變(hereditary transthyretin-mediated ATTR amyloidosis, hATTR amyloidosis)。

該藥物Patisiran先前已在美國獲得加速審核，最近也獲得歐洲藥物管理局(EMA)加速審核。Alnylam已預計於年底申請最後一次新藥查驗登記(New drug application, NDA)提交。

Alnylam合作其研發夥伴Sanofi Genzyme加速新藥上市進程，Alnylam預計通過後先在美國、加拿大及西歐上市，Sanofi Genzyme負責其他地區的銷售，計畫年底前向歐洲申請銷售授權。希望盡快搶在競爭者Ionis Pharmaceuticals的inotersen藥物之前上市。...