MIT團隊進化CRISPR系統 奈米顆粒替代病毒載體

日期2017-12-01
圖片來源:bizjournals

近日,《Nature Biotechnology》期刊上的一篇研究報告中,一群來自麻省理工學院(MIT)的科學家開發出了一種新型奈米顆粒,這種奈米顆粒能夠運輸CRISPR基因編輯系統,並對小鼠有機體基因進行特異性修飾。因此研究人員就能夠利用奈米顆粒來攜帶CRISPR系統,從而不需借助病毒的傳輸。

利用這種新型的運輸技術,研究者就能對大約80%的肝臟細胞進行特定基因的切割,這是目前在成體動物中應用CRISPR技術的最佳成功率。

研究人員指出,理想的CRISPR-Cas9傳遞系統應該限制細胞暴露於基因組編輯技術系統的時間,以便將潛在的脫靶效應降至最低。

此外,化膿鏈球菌的Cas9酶(spCas9)難以適應具有強啟動子的典型腺相關病毒(Adeno-associated Virus,AAV)載體,同時,患者對AAV外殼的免疫反應也...