MeiraGTx治色盲症藥物AAV-CNGA3 獲FDA罕病指定藥物

撰文記者 李林璦
日期2018-09-01
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MeiraGTx治色盲症藥物AAV-CNGA3 獲FDA罕病指定藥物(圖片來源:官網)

日前,MeiraGTx Holdings Plc一家基因治療公司,其宣布美國FDA授予用於治療由CNGA3基因突變造成全色盲症(Achromatopsia, ACHM)的藥物AAV-CNGA3為罕見兒科疾病的指定藥物。

在美國,約每3萬人中就有一個病例,ACHM亦稱為錐體營養不良,為一遺傳性視網膜疾病,有92%的患者是由於CNGB3和CNGA3基因突變會特異性地抑制眼睛中視錐光感受器的功能,造成從出生時視敏度顯著降低、無法感知任何顏色,只看到黑色、白色和灰色的陰影,目前尚無有效的治療方...