Synlogic苯酮尿症合成生物新藥最新臨床結果報佳音

撰文記者 薛瀹熢
日期2018-09-10
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Synlogic苯酮尿症合成生物新藥最新臨床結果報佳音 (圖片來源: 網路)

源自美國麻省理工學院的合成生物學新創公司Synlogic的合成生物藥(synthetic biotics) SYNB1618近日被用於苯酮尿症(phenylketonuria, PKU)的患者治療上,並在近期臨床I/IIa期試驗中取得了正向的結果。曾獲2010年麻省理工學院科技雜誌35位全球創新青年的盧冠達博士(Timothy K. Lu),也是Synlogic的聯合創始人之一。

苯酮尿症肇因於基因中的苯丙氨酸羥化酶(phenylalanine hydroxylase, PAH)缺陷。此一酵素主要在肝臟中負責胺基酸phenylalanine (Phe)的代謝,假如Phe累積在血液與腦部...