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美國領先的多平台基因治療公司Rocket Pharma(Nasdaq：RCKT)宣布取得領先的臨床階段生物技術公司REGENXBIO(Nasdaq：RGNX)NAV AAV9載體治療單基因遺傳罕見神經肌肉和心血管疾病(Danon)全球獨家使用許可，以及另外兩款未公開的NAV AAV載體。EGENXBIO將獲得700萬美元的預付款，持續費用，里程碑付款。
Danon病是一種罕見的神經肌肉和心血管疾病，其特徵是深部心肌病，骨骼肌病和輕度認知障礙。據估計，美國和歐盟的患病人數為15,000至30,000。Danon病是由編碼溶酶體相關膜蛋白2（LAMP-2）的基因突變引起的，LAMP-2是自噬作用的重要介質。
LAMP-2蛋白具有通過可變剪接產生的三種不同變體，LAMP-2A，LAMP 2B和LAMP-2C。導致LAMP-2B功能障礙的突變與嚴重的心臟病特徵相關。...
