FDA喊停Translate Bio罕病mRNA藥臨床試驗 股價跌9.3 %

撰文記者 李林璦
日期2019-01-23
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FDA喊停Translate Bio罕病mRNA藥臨床試驗 股價跌9.3 %(圖片來源:網路)

Translate Bio昨(22)日宣布,FDA暫停了其用於治療鳥胺酸氨甲醯基轉移酶缺乏症(OTC deficiency)的MRT5201新藥臨床試驗申請(IND),消息一出,導致其股價下跌9.3 %,每股5.01美元作收。

鳥胺酸氨甲醯基轉移酶缺乏症(OTC deficiency)為X染色體的性聯遺傳疾病,是尿素循環代謝異常疾病中最為常見的一種,這些疾病是由於鳥胺酸氨甲醯基轉移酶(Ornithine Transcarbamylase Deficiency)的缺乏導致氨排除的能力下降,而造成高血氨,目前通常是以去...