CSF1R抑制劑獲FDA優先審核 有望成為首個罕病TGCT療法

撰文記者 李林璦
日期2019-02-11
CSF1R抑制劑獲FDA優先審核 有望成為首個罕病TGCT療法 (圖片來源:網路)

日本製藥公司第一三共(Daiichi Sankyo)日前(5)宣布,其以CSF1R抑制劑 Pexidartinib治療腱鞘巨細胞瘤(Tenosynovial giant cell tumor, TGCT)獲FDA優先審核資格,若獲批准,將成為第一也是唯一的TGCT療法。

腱鞘巨細胞瘤也稱為色素絨毛結節性滑膜炎(Pigmented villonodular synovitis, PVNS),是一種罕見的良性軟組織腫瘤,大多影響滑囊及腱鞘等部位,導致腫脹、疼痛、僵硬及四肢運動能力降低,一般多發生於膝蓋,可以分為單顆型與彌漫型兩種,女性的發生率約是男性的兩倍。目前治療方式主要以手術為主,但復發性、難治性或瀰漫型的患者難以用手術清除,多次進行手術可能導致關節嚴重損傷,造成失能性功能損傷,而降低患者生活品質。...