Alnylam急性間歇性紫質症RNAi療法臨床3期成果積極 有望完成新藥上市

撰文記者 李林璦
日期2019-04-15
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Alnylam急性間歇性紫質症RNAi療法臨床3期成果積極 有望完成新藥上市(圖片來源:網路)

日前(12),Alnylam Pharmaceuticals宣布,該公司研發的靶向氨基左旋醣酸合成酶(aminolevulinic acid synthase 1, ALAS1)的RNAi療法givosiran,可治療急性間歇性紫質症(Acute hepatic porphyria, AHP),其ENVISION臨床 3期研究成果積極,研究數據將於4月10至14日奧地利維也納的歐洲肝臟研究協會European Association for the Study of the Liver, ESAL)上發表。

急性間歇性紫質症(AHP)是一系列罕見的遺傳性疾病,是所有紫質症中症狀最嚴重的,女性患者多於男性,其由四種亞型組成,由基因缺陷引起,導致肝臟中血紅素生合成途徑中的酵素缺乏,具有神經毒性的血紅素中間產物ALA(δ-Aminolevulinic acid)和PBG(porphobilinogen)累積。

Givosir...