輝瑞全球首款罕見心臟病新療法獲FDA批准 ATTR-CM總死亡率降低30%

撰文記者彭梓涵

日期2019-05-07

輝瑞全球首款罕見心臟病新療法獲FDA批准 ATTR-CM總死亡率降低30%。(圖片來源:網路)

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輝瑞公司昨(6)日宣布，美國食品藥物管理局(FDA)批准口服VYNDAQEL ® (tafamidis meglumine)和VYNDAMAX™ (tafamidis)治療成人野生型及突變型甲狀腺素運載蛋白澱粉樣病變心肌病(ATTR-CM)，此為FDA批准治療AATR-CM的首款且唯一藥物。

此次獲批是基於關鍵的3期甲狀腺素運載蛋白沉積心肌病臨床試驗(ATTR-ACT)數據，以全球性，雙盲，隨機，安慰劑對照進行臨床研究。在441名隨機接受治療試驗結果顯示，與安慰劑相比，VYNDAQEL在30個月內總死亡率風險和心血管相關住院治療頻率顯著降低，分別為30％(p = 0.026)和32％(p <0.0001)。

先前VY...

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