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美國時間(26)日，基因療法公司Encoded Therapeutics宣布完成1.04億美元C輪募資，所得資金將用來開發卓飛綜合症(Dravet syndrome)的基因療法，以及推動其臨床前項目，為嚴重的罕見遺傳性疾病開發出突破性的治療方法。
Encoded公司專有的基因療法技術平台，該平台能夠研發出多種基因療法，並具有更高的細胞選擇性和更好地調節內源基因表達的能力。Encoded Therapeutics解決了當前基因治療技術的關鍵局限，創造了新的治療機會。
Dravet綜合症被公認為挑戰性較高的基因治療領域，其原因在於SCN1A基因太大，超過腺相關病毒(AAV)的包裝能力。如果要對該基因進行相關調節，則需要靶向特定的神經元，並以GABA來抑制中間神經元中SCN1A基因的表達。
Dravet綜合症，是嚴重且罕見的...
