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美國時間(6)日，美國食品藥物管理局(FDA)聲明表示，諾華(Norvatis)基因療法子公司AveXis，其在5月獲得批准的基因療法Zolgensma治療2歲以下肌肉萎縮疾病(SMA)兒童，可能存在數據不準確的疑慮，數據問題可能會影響生物製劑許可證申請(BLA)和動物產品測試的準確性。目前FDA已介入調查。
消息一出Norvatis在6日下午的交易中，股票下跌3.6％。而同樣進行脊髓性肌萎縮治療研發的Biogen反而上升約1％。
諾華在一份聲明中表示，AveXis在批准後自發性對FDA通報，之前BLA計劃提交給FDA的一些數據不準確，因此需要立即調查並解決問題。目前諾華對Zolgensma的安全性，質量和功效充滿信心，諾華也表示，所涉及的數據僅佔整體提交的一小部分，現...
