首款改善血紅蛋白聚合藥物! Global Blood鐮刀型紅血球疾病新藥獲批

撰文記者 巫芝岳
日期2019-11-26
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首款改善血紅蛋白聚合藥物! Global Blood鐮刀型紅血球疾病新藥獲批 (圖片來源:網路)

昨日(美國時間25日),美國食品與藥物管理局(FDA)宣佈批准Global Blood Therapeutics的鐮刀型紅血球疾病(Sickle-cell disease, SCD)藥物Oxbryta (voxelotor)上市,這是首款獲FDA核准,以「血紅蛋白聚合過程」為標的的創新療法,且比原預定的批准時間提早了3個月。

Oxbryta獲批用於治療12歲以上青少年及成人SCD患者(其中最常見的類型為鐮刀型貧血症);該藥物可防止紅血球細胞變形及血紅蛋白的異常,患者只需每日口服一次,即可增加血紅蛋白對氧氣的親和力。

透過讓血紅蛋白保持在高度氧化的狀態下,可以防止因血紅蛋白異常聚合而導致紅血球細胞變為鐮刀狀,進而預防它們在血管內結塊。

這項批准是基於一項臨床...