近日，美國國家衛生研究院(NIH)先進轉譯科學中心(National Center for Advancing Translational Sciences, NCATS)與史丹福大學的研究人員發現聯合使用組織蛋白去乙醯酶 (Histone deacetylase, HDAC)抑制劑panobinostat與蛋白酶體抑制劑Marizomib可以有效治療致命的兒童腦癌─瀰漫性中線神經膠細胞瘤 (diffuse midline glioma, DMG)，並發現了DMG以往從未被發現過的代謝弱點，有望成為新治療曙光。該研究發表於《Science Translational Medicine》。

瀰漫性中線神經膠細胞瘤是具有侵略性且難以治療的腫瘤，DMG包含瀰漫型內因性橋腦神經膠細胞瘤(diffuse intrinsic pontine glioma, DIPG)、丘腦膠質瘤(thalamic glioma)與脊髓膠質細胞瘤(spinal cord glioma)。是造成美國兒童腦癌死亡的主要原因，每年有數百名4至12歲的兒童罹病，且多數於診斷後一年內死亡。

DMG大多數是由於組織蛋白(Histones)基因的特定突變所引起，超過70％的DMG患者具有組蛋白3 p.K27M（H3K27M）突變，正常的組織蛋白可進行轉譯後修飾(post-translational modification, PTM)，PTM則受到催化酶的控制，經由甲基化或乙醯化後啟動PTM，而H3K27M突變會導致低甲基化現象，使腫瘤瀰漫性生長，同時，亦會抑制多梳抑制複合物2(PR...