會員登入
註冊
日前(6)，美國食品藥物管理局(FDA)宣布，生物醫藥公司Enzyvant 免疫缺陷再生療法RVT-802，因製造問題而拒絕該候選藥物上市。
RVT-802為一種一次性治療兒童先天性無胸腺症的新型組織再生療法，之前獲得FDA批准突破性療法、再生醫學先進療法(RMAT)、罕見兒科疾病認定與孤兒藥資格，今年6月FDA接受RVT-802生物製劑許可 (BLA) 申請與優先審核資格。
RVT-802是杜克大學兒科教授Louise Markert歷經20年進行85名患者的臨床研究，該療法是從嬰兒胸腺組織，經處理和培養後再被注射到患者四頭肌，胸腺上皮組織能幫助患者幹細胞分化成為原始、免疫活性T細胞，重新擁有產生T細胞的能力後，免疫系統的功能就得以重建。
不過，FDA在進行生產過程及生產現場的檢查後，表示有生產的疑慮，考慮拒絕Enzyvant的再生療法批准。
E...
