《Nature Medicine》漸凍人治療曙光! 脊髓注射shRNA阻止小鼠病情惡化

日期2019-12-30
《Nature Medicine》漸凍人治療曙光! 脊髓注射shRNA阻止小鼠病情惡化 (圖片來源:網路)

近(28)日,加州大學聖地牙哥分校(UCSD)醫學院的研究人員,成功透過脊髓注射小髮夾RNA (short hairpin RNA, shRNA)的基因沉默療法,阻止俗稱漸凍人的肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)小鼠疾病惡化,可說是ALS的基因沉默療法首次在動物模型中展現一定療效,該論文於12月23日刊登上期刊《Nature Medicine》。

過去研究已發現,動物體內SOD1基因的突變,與ALS具有強烈關聯。SOD1基因會參與超氧化物岐化酶(superoxide dismutase, SOD)的製造,SOD是一種重要的抗氧化劑,可以分解動、植物體內的有毒的超氧化物(superoxide radical)自由基。若SOD1基因發生突變,會導致超氧化物無法被清除,進而使運動神經元死亡。

該研究由UCSD醫學院麻醉...