「iPSC+奈米鑽石傳輸」突破現有遺傳性視網膜治療

邱士華團隊創新「組合式」CRISPR基因療法

日期2020-11-13
邱士華團隊創新「組合式」CRISPR基因療法 (攝影/巫芝岳)

撰文/巫芝岳

2020年諾貝爾化學獎,由發明CRISPR基因編輯技術的Jennifer Doudna與Emmanuelle Charpentier共同獲得;這項「自發現DNA結構後,基因工程領域最大的科學發現」,自、2012年兩位科學家發表於期刊《Science》後,在生醫領域一躍而上。

然而,至今要將CRISPR技術用於人體治療疾病,成本仍相當高,且必須克服許多安全性問題,因此,這幾年來,科學家們無不卯足全力開發。

國內陽明大學也有支默默耕耘的團隊,他們結合國內開發的「奈米鑽石」藥物傳輸技術,以及再生醫學領域相當「夯」的誘導型多功能幹細胞(iPSC),讓CRISPR作為療法得以成真。

攜手UCLA iPSC+CRISPR+奈米鑽石」治遺傳性視網膜病變

由臺北榮總醫學研究部主任,也是眼科主治醫師的邱士華領軍,該團隊自2013年起,開始研發這項結合iPSC、奈米材料與CRISPR/Cas9技術,日前已成功在小鼠模型中治癒遺傳性視網膜病變——利伯氏先天性黑蒙症(Leber's congenital amaurosis, LCA)。

這篇與加州大學洛杉磯分校(UCLA)加州奈米技術研究院(CNSI)臺籍教授曾憲榮、Paul S. Weiss等專家共同合作的論文,在今年4月發表於《Advanced Science》期刊中。

邱士華的研究團隊,透過眼球玻璃體內注射兩劑超分子奈米粒子,其中一劑負載Cas9/gRNA基因質粒,一劑負載模板RS1基因質粒,成功地將長達3.0 kb的RS1基因敲入(knock-in)到小鼠視網膜細胞基因組的Rosa26安全位點。

這也突破了目前利用非病毒載體下,達到最長的體內基因knock-in紀錄。


邱士華研究團隊突破了目前利用非病毒載體下,達到最長的體內基因knock-in...