會員登入
註冊
近(26)日，美國全國兒童醫院(Nationwide Children’s hospital)和其他三個俄亥俄州兒童醫院(Ohio children’s hospitals)針對21例接受onasemnogene abeparvovec-xioi治療的兒童（1-23個月大）的安全性和早期結果數據進行分析，其中15例患者均為8個月以下罹患1型SMA的兒童。這項研究結果已經發表在《Pediatrics》。
美國FDA所批准的onasemnogene abeparvovec-xioi基因替代療法，包括一次性靜脈注射腺病毒載體，該載體將缺失的SMN1基因的完整功能拷貝並傳遞到運動神經元細胞中。
Nationwide Child...
