《Pediatrics》:基因療法治療兒童脊髓肌肉萎縮症初步成果全數有效

撰文記者 王棋祺
日期2020-08-31
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《Pediatrics》:基因療法治療兒童脊髓肌肉萎縮症初步成果全數有效(圖片來源:網路)

近(26)日,美國全國兒童醫院(Nationwide Children’s hospital)和其他三個俄亥俄州兒童醫院(Ohio children’s hospitals)針對21例接受onasemnogene abeparvovec-xioi治療的兒童(1-23個月大)的安全性和早期結果數據進行分析,其中15例患者均為8個月以下罹患1型SMA的兒童。這項研究結果已經發表在《Pediatrics》。

美國FDA所批准的onasemnogene abeparvovec-xioi基因替代療法,包括一次性靜脈注射腺病毒載體,該載體將缺失的SMN1基因的完整功能拷貝並傳遞到運動神經元細胞中。

Nationwide Child...