《NEJM》Amylyx漸凍人新藥 後期試驗成果積極

日期2020-09-03
《NEJM》Amylyx漸凍人新藥 後期試驗成果積極 (圖片來源:網路)

近日,美國麻州製藥公司Amylyx Pharmaceuticals宣布,其所開發的肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)候選藥物AMX0035,臨床2/3期試驗成果積極,顯示可有效減緩患者神經系統的退化,結果於3日發表於頂尖醫學期刊《NEJM》中。

在該項多中心、隨機、雙盲試驗中,共有137位ALS患者被分配接受AMX0035 (89人)或安慰劑(48人),並以國際通用的ALS功能評估量表ALSRFS-R分數,作為主要評估指標。ALSRFS-R量表的分數下降越多,表示病情惡化越嚴重。

結果顯示,經過24週的治療,AMX0035組別的ALSRFS-R下降1.24分,安慰劑組則下降1.66分,兩組達顯著差異;而試驗...