美國時間8日,丹麥製藥公司Ascendis Pharma宣布,其治療兒童生長激素缺乏症(growth hormone deficiency,GHD)藥物TransCon hGH(lonapegsomatropin)已經向歐洲藥品管理局(EMA)提交行銷許可申請(MAA),這是在全球布局的重要一步。另外,在4日美國FDA也受理TransCon hGH的生物製品許可申請(BLA)。
Ascendis指出,TransCon hGH旨在釋放生長激素(Somatropin),其作用方式(Mode of action)和給藥,與每天一次的生長激素產品相同,但不同的是,該藥是每週進行一次給藥。
提交FDA的生物製品許可申請,以及EMA的行銷許可申請,是基於其臨床開發計畫的結果,該計畫包括八項臨床試驗,共有400多例GHD患者參與,以評估其安全性和有效性。
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