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國家衛生研究院副院長司徒惠康開場表示，不定腫瘤類型療法(tumor-agnostic therapy)是革命性的新癌症療法，基因定序與促腫瘤分子的研究，成為現今多種治療標的的基礎。美國FDA於2017年，首次核准不定腫瘤類型藥物——默沙東的免疫治療藥物Keytruda (pembrolizuma)，開啟癌症治療新時代。
楊志新：次世代定序加速不定腫瘤類型療法應用
台大醫院癌醫中心分院院長楊志新解釋，不定腫瘤類型療法又稱為不定組織類型療法(tissue-agnostic therapy)，是藥物僅針對該癌症之遺傳或分子特徵，而非癌症類型或腫瘤發生的位置，不定腫瘤類型療法使用同一種藥物來治療具有相同生物標記的所有癌症類型。
楊志新以非小細胞肺癌(NSCLC)治療為例，說明癌症療法的發展歷史為：1995年開始化學療法，2002年有標靶治療，到了2015年開始有免疫療法。
楊志新表示，第一個以患者生物標記證實藥物療效的臨床試驗為IPASS (Iressa Pan-Asia study) ，研究結果於2009年發表在《NEJM》。該試驗比較EGFR標靶藥物 gefitinib 和化療藥物卡鉑/紫杉醇 carboplatin/paclitaxel (CP) 。部分受試者以生物標記方式，分析其EGFR突變狀態，發現具有EGFR突變者，以gefetinib治療相比於CP，其無疾病進展存活期(PFS)明顯較長，但沒有EGFR突變者則相反。IPASS研究首次證明了患者帶有EGFR突變，是標靶藥物gefitinib的成敗關鍵。
而在2018年獲得美國FDA批准，針對NTRK基因融合的標靶藥物Vitrakvi (larotrectinib)，為不定腫瘤類型藥物，臨床試驗證實不限兒童或成人及腫瘤類型，larotrectinib在帶有NTRK基因融合突變的患者展現很好的治療效果。
楊志新指出，不定腫瘤類型對於罕見癌症藥物之開發是實用的方式。此外，次世代定序(NGS)平台將加速不定腫瘤類型藥物於臨床上的應用。
楊志新最後表示，不定腫瘤類型療法在臨床應用和轉譯醫學上已成為新的領域，而真實世界證據(Real world evidence)對於不定腫瘤類型療法的臨床研究非常重要，由於罕見的基因突變事件，療法選擇和治療結果需要加以蒐集與分析，以供未來參考。
Smita Kotari：真實世界證據 有助腫瘤治療創新
默沙東觀察與真實世界證據中心執行長Smita Kotari，以「臨床試驗與真實世界之間的橋樑：亞太地區真實世界證據的基礎」(Bridge Between Clinical Trials and the Real World: Foundations for Real-world Evidence in Asia Pacific)為題分享。
Smita Kotari指出，腫瘤治療的創新將會繼續，過去20年，全球共有161種新活性成分(new active substances)推出。不過，如何為患者提供創新的療法？這必須達成三大里程碑，包括：獲得監管機構授權、市場准入(market access)和患者可及性。
而強大的真實世界證據，對於決策者評估創新價值至關重要，以及利用高品質的真實世界數據(real world data, RWD)可補充臨床試驗的數據，最終使患者能夠獲得創新的治療。RWD是指從各種來源收集與患者健康狀況或醫療保健的數據，這些來源包括包括電子健康記錄和醫療保險理賠等： RWE則指從RWD的分析中，得出醫療產品的使用和潛在益處或風險的臨床證據。
Smita Kotari也舉例了一項全球性、多中心和回顧性觀察性的研究，以確定非小細胞肺癌患者中的腫瘤PD-L1表現量的真實世界流行率，結果顯示，18個國家的PD-L1流行率相似，並且在手術樣本和活體切片的結果大致。
她表示，關注到RWE數據品質的局限性，而國際藥物經濟暨效果研究學會(ISPOR)開發真實世界數據庫評估工具UReQA，其旨在支持腫瘤學的回顧性結果研究 ，評估可用的RWD來源的相關性和保證其品質。
Dorthe Mikkelsen：健康應是國家發展的優先事項 加速醫療可及性和創新
默沙東亞太區總裁Dorthe Mikkelsen，以「勇敢的下一步：免疫腫瘤學的創新與患者改變的機會」 (The next brave step: Innovation in immuno-oncology and the opportunity for change for patients)為題分享。
Dorthe Mikkelsen首先指出，隨著臨床試驗提供的大量證據，在真實世界中，更多患者也接受免疫腫瘤療法，免疫腫瘤療法和anti-PD1療法的價值是推進臨床和改善患者生活品質。 MSD一直致力於改善癌症患者的生存率，MSD旗下的廣泛行anti-PD1療法計畫，包含超過1300試驗和950種組合研究，以及90項註冊試驗(registrational trials)進行中。
Dorthe Mikkelsen強調，科學為創新奠定了基礎，不過，創新不僅僅是一種科學追求，唯有患者體驗到醫療創新所帶來的益處，才能充分實現科學創新的價值，而肺癌一直是全球發病率和死亡率最高的癌症。
我們下一步應該打破科技創新與患者可及性的壁壘。她提醒，健康應該被視為國家發展的優先事項，作為一種投資而不是一種成本。各國政府的政策和我們需要改變，為所以患者加速醫療可得性(availability)和持續可及性，以及重要醫療保健的創新和干預(intervention)。而要達到這個目標，必須先確保有可持續的資金和醫療持續可及性，才能滿足大眾長期的健康需求。
(報導/劉端雅、劉馨香)
