近(30)日,日本藥廠安斯泰來(Astellas)宣布和以色列生技公司Minovia Therapeutics,達成一項總計4.2億美元的交易,共同推進「粒線體疾病」異體(allogeneic)細胞療法的商業化,安斯泰來已先支付2000萬美元預付款給予Minovia。
該合作將側重於異體粒線體細胞療法,由安斯泰來負責提供基因工程誘導的多功能幹細胞(iPSC),Minovia則提供粒線體增強治療平台(mitochondrial augmentation therapy platform)。
目前,Minovia正針對兒童骨髓疾病——Pearson症候群(Pearson syndrome)開發其細胞療法平台,已在第一期臨床試驗階段。
該療法的目標,是透過移植健康的粒線體,來恢復患者健康;療程須先取出患者細胞,在細胞中送入來自捐贈者的健康粒線體,再重新送回患者體內。
當粒線體因其他疾病或狀況而無法正常運作、產生細胞能量時,就會出現「粒線體功能障礙」(mitochondrial dysfunction),包括阿茲海默症、糖尿病、癌症、肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)等疾病,皆可能導致粒線體功能障礙。
安斯泰來近年在粒線體細胞治療領域的交易頻傳:2017年底,該公司斥資3.9億美元收購了Mitobridge;2020年4月又收購了英國的Nanna Therapeutics。
據外媒表示,與Mitobridge的交易,目前似乎為安斯泰來打造出三項臨床階段的產品線。在該公司7月30日的產品線更新中,Mitobridge被列為安斯泰來「粒線體生物學」重點領域的合作夥伴,產品包括:臨床2期的急性腎損傷(acute kidney injury)小分子、臨床2期的原發性粒線體肌病(primary mitochondrial myopathy)小分子,和臨床1期階段的杜興氏肌肉營養不良症(DMD)療法。
(編譯/巫芝岳)