近(24)日，美國福泰製藥(Vertex Pharmaceuticals)與合作夥伴Arbor Biotechnologies達成一項新的研究合作協議。該協議將投資12億美元，進行CRISPR領域的技術研發，用於治療第一型糖尿病(T1D)以及先前已著手的鐮刀型紅血球(SCD)和β地中海型貧血(Thalassemia)。
 
今年4月時，Vextex已提供9億美元，與CRISPR Therapeutics公司合作，研究鐮刀型紅血球與β地中海型貧血治療。Vextex在血液疾病的基因編輯療法(gene-editing therapy)的投資，以試圖迎戰bluebird bio。而在本次12億美元協議中，Vextex將利用Arbor的編輯技術，在前兩項疾病項目加入第一型糖尿病的療法研究。若不納入預付金和對Arbor的可轉債(convertible note)投資，該兩項合作總金額可能超過23億美元。
 
Vertex先前已與CRISPR Therapeutics合作開發CTX001，這是一種鐮刀型紅血球和β地中海型貧血的基因編輯療法，將直接與bluebird bio的血液疾病候選藥物相抗衡。目前bluebird的基因療法Zynteglo已經在歐洲起步，但在德國遇到了銷售障礙以及美國臨床試驗的安全疑慮。
 
Vertex副總裁Bastiano Sanna博士表示，Arbor將推動Vertex治療多種嚴重疾病的細胞和基因療法的研究。Vertex也希望使用Arbor獨有的CRISPR基因編輯技術來研究及開發體外工程細胞(ex vivo engineered cell)療法。該技術將用於 Vertex生產胰島素的免疫低下胰島(hypoimmune islet)細胞，以治療第一型糖尿病、鐮刀型紅血球與β地中海型貧血。該合作夥伴關係包括多達七個潛在項目。
 
另外，莫德納(Moderna)也想加入這股趨勢，因該公司從新冠疫苗中獲取了大量資金。其公司高層於近(5)日透露，正尋找基因編輯相關交易對象。
 
目前世界知名的CRISPR技術先驅的張鋒(Feng Zhang)博士，促成了Beam Therapeutics公司的建立。該公司於2019年研發了有潛力治療阿茲海默症(Alzheimer's disease)的RNA編輯系統，且於近(20)日發表了一種新型mRNA傳遞系統，將用於RNA基因療法。
 
參考資料: https://www.fiercebiotech.com/biotech/vertex-ups-arbor-ante-potential-1-2b-biobucks-for-crispr-cell-therapies

(編譯/實習記者 蕭宇軒)