近日(10月31日)，必治妥施貴寶(BMS)宣布，其收購自Celgene的血液疾病藥物Rebrozyl (luspatercept-aamt)，在一項臨床三期試驗中顯示，對於需依賴紅血球輸注的「骨髓增生不良症候群」(MDS)患者，作為一線療法的療效，已達到主要試驗終點，可有效使患者不需再依賴輸血存活。

在該項名為COMMANDS的隨機、開放標籤臨床試驗中，共納入229名MDS受試者，主要試驗終點為12週時，患者的紅血球輸血獨立性(RBC-TI)(即患者能不依賴輸注紅血球而自行產生血紅蛋白)。

期中分析顯示，該試驗達到主要終點，並「具有高度統計學意義和臨床意義」的改善效果；且試驗中的安全性結果，與先前在另一項試驗MEDALIST中，顯示的安全性概況一致。

BMS血液學研發高級副總裁Noah Berkowitz表示，對於一般MDS，過去醫學上雖已有所進展，但對於需依賴輸血的患者族群，仍有賴更好的一線治療方案，因此，他們相當期待COMMANDS的積極數據。

BMS接下來也將對數據進行全面評估，並在即將召開的相關醫學會議中報告成果，並與政府相關監管部門展開詳細討論。

MDS又稱為骨髓發育不良症候群、骨髓生成不良症候群，是一種因骨髓中未成熟血球不正常增生而導致的血癌，患者晚期症狀包括疲勞、呼吸困難、容易出血等。

Rebrozyl為一種紅血球生成刺激劑，可刺激骨髓製造紅血球。該藥最早在2019年獲美國食品藥物管理局(FDA)批准，可治療需要定期輸注紅血球的β型地中海貧血(Beta-thalassemia)，不但是首款獲FDA批准的該疾病藥物，也成為BMS併購Celgene後，所押注Celgene中五項高潛力產品線中，第二項成功的產品。

原先由Celgene與Acceleron聯合開發、BMS合作商業化的Rebrozyl，在Acceleron於2021年11月被默沙東(MSD)收購後，持續由MSD與BMS合作進行全球開發與商業化中。

參考資料：https://news.bms.com/news/corporate-financial/2022/Bristol-Myers-Squibb-Announces-Positive-Topline-Results-of-Phase-3-COMMANDS-Trial/default.aspx

(編譯/巫芝岳)