美國時間9日，第41屆摩根大通醫療保健會議(J.P. Morgan Healthcare Conference，簡稱JPM)暌違三年回歸實體活動，於舊金山盛大展開。在這場全球生技製藥產業的年度盛事中，台裔科學家劉如謙(David Liu)創辦的基因編輯公司Beam Therapeutics、禮來(Eli Lilly)、諾華(Novartis)等公司紛紛公布其最新進展與未來計畫。
 

Beam Therapeutics鐮刀型紅血球疾病基因療法首位患者入組

 
Beam Therapeutics表示，評估其開發的鹼基基因編輯療法BEAM-101治療鐮刀型紅血球疾病（SCD）的臨床試驗BEACON ，已於2022年11月招募了第一位患者，計劃在2024年獲得大約24名患者的數據。
 
Beam執行長John Evans表示，雖然SCD基因療法的競爭者很多，但隨著更多數據出爐，會展現Beam鹼基基因編輯療法非病毒性、不用切割DNA、不使用核酸酶的優勢。
 
Beam的第二項產品線BEAM-201，評估其治療復發/難治性T細胞急性淋巴性白血病(T-ALL)/T細胞淋巴性淋巴瘤(T-LL)的臨床試驗，預計在2023年中進行首例患者給藥。
 
Evans也透露，去年JPM期間與輝瑞(Pfizer)簽署總價值13.5億美元的合作案，目前進展順利。
 

禮來2023拚5藥證申請 11億美元攜TRexBio開發調節T細胞療法

 
禮來的兩位高階主管稱2023年為禮來新藥之年，他們正忙於提交五種產品的藥證申請，其中包括受到矚目的阿茲海默症候選藥donanemab。禮來正在申請donanemab的加速批准，還打算要求美國聯邦醫療保險與補助服務中心(CMS)重新考慮，其僅為臨床試驗患者提供保險的決定。
 
此外，潰瘍性結腸炎(UC)候選藥mirikizumab和異位性皮膚炎候選藥lebrikizumab，已正在接受FDA審查中，預計mirikizumab在今年上半年於美國上市，並稍後在歐洲及日本上市。
 
9日，禮來與TRexBio宣布達成一項多年合作計劃，將利用TRexBio的「Deep Biology平台」解析人體組織的免疫生物學，以開發免疫疾病的3種調節T細胞(Treg)療法。根據協議，禮來將支付TRexBio約5500萬美元的預付款，及超過11億美元的開發、監管和商業里程碑金。
 

諾華執行長撇傳聞 2.7億美元Stalicla續開發mavoglurant

 
諾華在去(2022)年8月宣布拆分旗下學名藥龍頭Sandoz，專注於5大核心領域，包含血液學、免疫學、心血管疾病、神經科學和實體癌後，11月有外媒爆料指出，諾華計劃削減呼吸道和眼科藥物，執行長Vas Narasimhan於JPM第一日駁斥了該項傳聞：「我們非常重視用於治療氣喘和鼻息肉的Xolair，公司也在眼科治療上持續發展。」
 
Narasimhan指出，在基因治療方面，諾華正在推進50多個內部項目，其中以2021年底收購的眼科基因治療新創公司Gyroscope Therapeutics，針對老年性黃斑部病變視網膜地圖狀萎縮的基因候選療法進度最快。
 
9日，瑞士藥物開發商Stalicla亦宣布，與諾華簽署總價值2.7億美元的協議，取得諾華的mavoglurant的全球權利，將推進其治療古柯鹼使用障礙(CDU)的臨床三期試驗，並藉由Stalicla獨家精準神經生物學藥物開發平台，開發其用於治療神經發育障礙(NDD)。
 
參考資料：https://www.fiercebiotech.com/biotech/jpm23-day-1-astrazeneca-scoops-cincor-cardiorenal-drug-genentech-seals-small-molecule-pact
 
(編譯/劉馨香)