美國時間16日，美國生技公司Aldena Therapeutics宣布，已獲Medicxi投資3000萬美元，加速開發小分子干擾核糖核酸(small interfering RNA, siRNA)療法，用於治療皮膚病，預計在2年內進行臨床試驗。

Aldena目前的產品線共有6種候選藥，其中3種將於2024年提交新藥臨床試驗(IND)的申請。Aldena期待透過其創新的siRNA技術，開發出針對異位性皮膚炎、斑禿、白斑、乾癬(psoriasis)等皮膚病的長期治療方法。

研究發現，使用RNA干擾(RNAi)可治療多種皮膚問題，由於siRNA會和皮膚病相關基因的mRNA結合並進行降解，進一步降低該皮膚病mRNA的轉譯，促使基因靜默(silencing)。

研究顯示，siRNA對目標mRNA有高度特異性，但siRNA注射入皮膚時，會有強烈的刺痛感，且siRNA使用在皮膚局部時，會受到皮膚表皮的阻礙。因此，siRNA在治療皮膚病上仍受限。

Aldena的執行長Thibaud Portal表示，利用STAR粒子(微粒)的一種微針技術能解決siRNA在治療皮膚病的限制。微針技術讓皮膚可以輸送分子量大的親水分子，該技術也可以在皮膚上形成小孔，讓藥物更容易滲透入皮膚深層，且同時限制siRNA的治療範圍。

Portal表示，Aldena有獨有的siRNA序列，已通過多項研究證實，該siRNA序列可以讓藥物有效靶向皮膚，並限制siRNA擴散至全身。

參考資料：https://www.biospace.com/article/aldena-raises-30m-to-advance-skin-deep-sirna-therapies/

(編譯/實習記者 楊雅涵)