今(23)日，BIO Asia-Taiwan 亞洲生技大會論壇於台北南港展覽館二館盛大展開。首日Session 2：「全球生技發展」綜觀全球產業現況和複雜多變的環境機遇與挑戰，以及生技未來如何運用先進科技如AI來優化臨床實驗，以達到最佳的醫療發展。論壇邀請到 Oncomatryx Biopharma 營運長暨創辦人Manuel Sanz、BioCentury 創辦人David Flores、PwC澳洲醫藥及生命科學部門負責人 Nick Meadows、以及Syneos Health 副總裁Rostina Yoon進行演講。
 

Manuel Sanz：即時反應監管要求、化危機為成功管理，正在改變團隊創新模式　

 
協槓商業、地產、物聯網業的Manuel Sanz，最後投入生技業，並自行在西班牙創業成立 ONCOMATRYX BIOPHARM，致力於開發針對癌症疾病的表觀遺傳靶點新型藥物 ，他以「Teamnovation: The Key to Advancing OMTX705 from Lab to Clinic(團隊創新：OMTX705 從實驗室到臨床的關鍵)」為題，分享其開發的OMTX705藥物。
 
Manuel Sanz指出，在過去50年裡，科學在癌症診斷和早期階段管理有顯著成展，但在對抗轉移性實體腫瘤的進展仍非常有限。而ONCOMATRYX十多年來一直專注開發針對腫瘤微環境(TME)的精準治療，努力改變一些最具侵襲性的轉移性實體腫瘤的治療模式。
 
該公司開發的OMTX705 是一款能把”冷”腫瘤轉化爲”熱”腫瘤，使免疫細胞能夠浸潤並攻擊腫瘤的ADC（抗體藥物偶聯物）創新藥。
 
OMTX705主要標靶腫瘤微環境中的纖維母細胞(CAF)，透過阻斷 CAF 介導的免疫抑制白血球介素的分泌，並傳送殺死腫瘤細胞和產生腫瘤新抗原的細胞毒性的有效載荷，同時刺激強大的免疫反應，並形成閉環以維持免疫熱腫瘤狀態。目前，已經在小鼠模型和臨床試驗中，展現出可靠的安全性和卓越的療效，可作為單一療法或與現有化療和免疫療法聯合使用。
 
Manuel Sanz強調，這種革命性的療法補足了免疫抗性和免疫活化之間的差距，為癌症治療提供了新的典範。而建立這樣的技術平台和產品線，以及從數據轉譯到臨床實驗的實踐，是建立在團隊共同促進創新的信任基礎上。
 
ONCOMATRYX目前也正在和台灣的台康生技及台耀化學進行跨域團隊的合作。他同時表示，面對全球越來越嚴苛的生產管理和監管條件下，團隊創新也面臨新的挑戰，如何適應和即時地反應監管要求，化危機與轉機為成功的管理，正在改變團隊思考和運作的模式。
 

 

David Flores：跨國公司合作的資本效率，「速度」將永遠是個基準！

BioCentury現在已經成為全球生技產業分析、數據和高階主管各種會議的重要平台之一，創辦人David Flores去年被中美生命科學商業領袖協會 BayHelix 授予終身成就獎，表彰他在倡議跨國合作和全球藥物開發上所做的努力。David Flores透過直播線上以「Biotech’s Complex Moment(生物科技的複雜時刻」為題，對當下無論科技、商業都日趨複雜的生物科技產業環境，分享他對挑戰與機遇的因應之道。
 
David Flores開場就提及，如果從生技產業的歷史數據來看，大家也許會感到沮喪，但大家必需從今天的情況中思索遠見。回顧2008年金融危機，卻同時讓生技發展取得極低的成本，從資本市場可以看到指數的波動，也引發了前所未見的生物科技的創新。
 
在疫情的2020年至2022年間，一些生技公司創造了可見的價值而讓資本市場達到高峰，但現在，我們又看到納斯達克指數下降到平均以下，也顯示生物科技自2022年到目前2025，正在尋找及建立一個新格局、新的合作模式以及新的投資組合。
 
此外，過去我們視以為金標準的FDA，一些領導成員對機構的獨立性和科學誠信提出了質疑，損害了公眾對FDA的信任和信心，讓現在公眾對監管的標準模式抱持懷疑的態度，這引起了整個美國極大的關注。
 
與此同時，地緣政治也看到美國政府正在強加自己合作夥伴進行對自由的限制。美國對許多研究大學撤回資金，現在讓投資者和機構都感到困惑，也正進一步思考，科學是否能持續流入並轉化為投資組合，而我們也正在努力跨越這些限制的界線。
 
但不確定性帶來了機會，而亞洲正在抓住這個機會。這幾年，西方公司的創新都圍繞著中國的newCO模式，BioCentry 在今年蛇年一月繪製了一份別具象徵的newCO蛇行圖表，從2023年1月到2025年5月，共計188筆從東向西的交易，涵蓋中國、日本、韓國、新加坡、台灣和印度，其中一半以上來自中國，總計投入了超過70億美元的總交易金額，並有另外70筆大宗訂單在每月進行交易中。
 
這些具有里程意義的交易事件關鍵特點是，亞洲的原創都滿足了創新的需求。在這些不同的案例中，還可看到，在188個領域中，有68%尚未進入臨床，但中國因為非常迅速地產生了重要的人類臨床數據，以致讓藥物開發大大地降低了風險。直到今年五月，這條蛇還繼續在成長。
 
也如圖所見，中國市場正在迎頭趕上。過去四年，美國20大活躍的創投公司總計籌資超過325億美金，未來的財務投資和戰略投資，都要利用這機會重新評估如何更快地與西方資源一起工作，也意味著，未來加上AI人工智慧的應用，跨國公司合作的資本效率，”速度”將永遠是一個基準，競爭水平將不僅僅是努力工作。
 
如今，亞洲在從事科學、臨床研究和製造等領域顯然領先很多，進入全球的機會也越來越對亞洲開放，但仍需要強大且持續的跨境合作才能創造完整的價值改變，現在，是亞洲抓住這個巨大機會的時候了！
 

Nick Meadows：將基因組學和長期健康記錄相關聯，會讓人類「未來健康」達到巔峰

 
擁有超過16年藥物開發經驗，從專注骨質疏鬆症和 2 型糖尿病潛在藥物標靶研究，到與跨國公司合作開發和商業化愛滋病毒、阿茲海默症、多發性硬化症、心血管疾病等改變生命的藥物，Nick Meadows 以「From Science Fiction to Reality :Capitalizing on The Genomic Revolution(從科幻小說到真實世界：基因組革命)」為題，分享精準醫療和基因組學應用在臨床實踐中，正在日益擴大。
 
Nick Meadows表示，基因組革命就像人們經歷的民主化過程，從以前的科幻小說進到人類的真實世界。自 2003 年首次完成人類基因組定序以來，基因組資料收集、定序和分析領域的新興技術，已將 DNA 定序成本降低，在過去 15 年中，從每個基因組 100 多萬美元降至 600 美元。透過應用基因組學，現在可以結束許多罕見疾病診斷的漫長旅程。基因組學也是當今衛生領域成長最快的領域之一
 
他說，醫療保健正在發生變化，意即從重心在從急性場所的間歇照護轉向持續性的健康照護，護理現在正朝向個人化、可預測和預防性護理的方向發展。而基因組學在這轉變中，扮演著非常重要的角色，基因編輯和治療、精準醫學、再生醫學，所有這些也都與基因資訊、基因技術有著密切關係，可以說，是由基因組學支撐與推動著技術和創新。
 
Nick Meadows指出，個性化、全面健康平台的新商業模式正在產生，新的價值將導向新的合作夥伴關係。且隨著從政府資助的國家計畫轉向常規臨床檢測，整個基因組學的價值鏈服務需求迅速增長。
 
以英國為例，英國剛實施了一個計劃，讓所有新生嬰兒都進行基因組定序列檢測，以更快速和更早地朝向症狀診斷和治療的方向前進，而這通常對患者，特別是新生兒而言，可能要經過幾個月甚至幾年才能確定診斷結果。
 
英國生物銀行（uk biobank），正在從10 萬人進行定序的擴展到超過50萬人的雄心。透過大規模的全基因定序，並將其轉化為如何從這些基因組中獲得實際的醫療洞見，也引起許多國家的倡議，各國都希望加強基因組研究，並找到真正將成果融入醫療保健的方法。
 
Nick Meadows表示，現在基因組學正在朝著精準醫學的方向邁進，在診斷和治療方面，已經可以看到藥物基因組學的機會。未來，將基因組學和長期健康記錄相關聯，會在我們的「未來健康」計畫中達到巔峰。
 
這也是英國現在最大的計畫，目前已招募超過5百萬名志願者來分享其健康記錄、生活方式資訊、血液樣本和基因數據。此外，如Grail開發的多癌症早期檢測測試，正在改變我們可以更早診斷癌症的方式。
 
一旦將這些測試都納入常規臨床實踐，就真的為人們打開了轉變我們對癌症看法的機會，讓我們能更加預防和預測癌症治療的方式。
 
Nick Meadows指出，目前，全球最大的14個基因組學投資計劃，至少有40億美元的投資，這創造了巨大的生物技術和研究計劃機會。多研究計畫某種程度上從頭到尾都是政府資助或消費者資金支持。因此，醫療系統想要走在創新前沿並引領基因組學領域，還需要明確定義研究及如何轉化為臨床實踐，最重要是重新思考基因組學資金的來源，並建立端到端的籌資途徑。
 
他建議，需要重新設計照護的模式，要有非常一致和清晰的指引政策，以及基礎設施來提供端到端服務，才能真正促進基因組學在診斷早期的應用。
 

Rostina Yoon：臨床設計最常見挑戰是對疾病機制和科學不夠理解，而且太專注於理想的目標病患。

 
在藥物研發領域擁有超過34年經驗，Rostina Yoon特別在臨床試驗設計和執行創新方法聞名，她開創性地利用人工智慧來優化研究設計並制定有效的策略，Rostina Yoon也以「Beyond Guesswork :Using AI to Forecast and Optimize Clinical Trials (跨越猜測：使用人工智慧預測和優化臨床試驗)」為題。分享如何
將人工智慧融入臨床試驗流程，顯著提高了試驗效率。
 
 Rostina Yoon首先表示，根據2023年報告，為了將一顆成本2美元的藥物推進市場，需要花費30億美元。而這些成本的60到70％主要花在與臨床試驗相關，但又只有10%~12%的臨床試驗能成功。
 
她指出，臨床設計是臨床開發中最關鍵且最容易出錯的階段之一，試驗通常圍繞著理想化的患者檔案展開，也導致昂貴的修改和招募延遲;資料的複雜性和非結構化特性，則常常受過去臨床試驗的經驗不足而無法善用。
 
她指出，方案設計中最常見的挑戰是對疾病作用機制和科學的不夠理解，而且太專注於理想的目標病患。然而，這種理想的患者群體，其實並不現實，所以，通常需要在研究過程中修改方案以找到符合標準的患者。此外，為了滿足科學心而收集大量數據，也可能增加研究機構和患者的負擔，進一步增加了招募的複雜性。
 
Syneos Health於是基於這些挑戰開發了 GenAI 平台，利用超過 470,000 個歷史方案資料，透過智慧化系統執行高級相似性搜尋、比較分析和患者負擔評估，來進行臨床設計並預測招募潛力，其強大的功能還能允許基於證據數據進行調整，優化研究設計並顯著提高可行性。
 
Rostina Yoon深入說明了GenAI 的設計工具如何加速研究啟動、減少方案修改，並創造更具包容性、更適合臨床試驗中心的試驗。首先，透過GenAI，可以及早識別風險以降低試驗的風險，防止設計方案偏離，或增加不必要修訂，確保臨床試驗研究能進行順利。
 
其次，GenAI可以利用歷史數據來建立動態性報告，以便對其進行的基準進行設定，這會讓試驗設計更具以患者為中心，並進一步優化設計，或提出可以被監管機構接受的更好endpoint(端點)。
 
GenAI 平台包含三個分別是調查、分析、以及核心負擔三個獨立的模組，透過利用 AI 預測和優化臨床試驗，將不再局限於猜測，而是邁向策略規劃的領域。其中核心負擔模組，可以將評估日程轉換為患者負擔的分數，以讓臨床協定之前就可以清楚知道它將帶來多大的負擔與影響，也確保研究能更加友善，有助於招募患者。
 
展望未來，Rostina Yoon認為人工智慧和其他先進技術將在臨床研究中發揮核心作用，促進跨學科合作的能力以及解決問題的方式推動創新，並改善患者預後及簡化藥物開發流程。