波士頓 Bio2023大會第二天（7日）重頭戲，請來二度回任的美國食品和藥物管理局局長Dr. Robert Califf 親上火線談話，在生物技術創新組織 (BIO) 執行長 Rachel King 的訪談下，針對近年來COVID 的美國降低通貨膨脹法案 (IRA)、藥品供應短缺、降低藥價、加速審批、以及法院對案例審查挑戰FDA權威性等熱門話題進行對話，現場座無虛席。
 
#covid教訓讓人們學習長期的公私合作夥伴關係＃
二年前經歷喪母的Dr.Califf 開場就坦言，他其實從沒想過有一天會再回到FDA。不過，疫情改變了全球健康醫療的面貌，也打破醫藥的供應鏈，疫後的美國醫療環境因此面臨到醫藥短缺、通膨問題導致政府制法（IRA）降低藥價、各種新治療發展促使審查必須加速批准等棘手問題。因此，當拜登政府三顧茅廬請他再度出山，他義無反顧決定回鍋帶領FDA正面迎擊一連串的改革挑戰。

Califf說，「疫情讓我們了解到，當我們擁有共同的目標並共同努力時，可以達到什麼樣的成就。如mRNA疫苗與製造、抗病毒藥物的開發能力等等各種關鍵的科技與公衛政策……。實際上，這正是一種長期的公私合作夥伴關係。」

Califf同時指出，「疫情也讓我們了解到，世界最好的科學，都可能因為錯誤的信息和文化結合而完全削弱，這導致了現在兩個政黨都出現極端分子，他們公開、坦率地反科學，甚至相信你們（生物技術）和我們（法規政策）一定有某些方面存在陰謀。」
「人們都忘記了，這就像所有的藥物開發一樣。大多數研發的疫苗，其實都失敗了，只有少數能完成並生產，大自然比我們人類的大腦能想的複雜得多了！」他說。

＃藥品短缺兩大原因：公司倒閉、缺乏對質量提升的投資＃
提及因為疫情造成全球供應鏈驟變所引起的藥品短缺問題，迄今，許多疾病依然嚴重缺藥，特別是學名藥品（仿製藥）。

Califf 認為，造成這種現狀的原因是，醫藥市場已經從根本上分為兩個不同行業，一個是創新藥，特別是生物科技業者，其行業的基礎在於技術或產品有相當一段時間的專利智慧財產權（IP）保護，這能讓業者有機會回收長時間開發所投入的巨大成本，因為，為創新所做的大部分工作很容易都失敗。

「但仿製藥行業的運作前提完全不同。仿製藥主要複製已經證明有效的上市藥物，因此，一般認為競爭的唯一基礎在於『價格』。現在，人們的醫療市場從醫院、藥房到所有購買的物品，已經形成一個既定的系統，且醫院和藥房會不斷釋放信號：他們要取得最低的成本。而這些人在如何降低成本上，做得越來越好了。」

Califf直言指出，「現在的醫藥短缺主要由兩件事造成，一是公司倒閉了，因為公司如果不能盈利，就會倒閉；另一個是缺乏對質量提升的投資。」

而FDA 作為質量稽核單位，一旦問題發生，就必須解決。「我個人看法是，在仿製藥這樣的系統裡，是有足夠資金的，但為了避免讓利潤流向了錯誤的一方，我們將不得不加大投資建立一個能推薦質量的系統，但這會花費資金，不過，沒有人會投資虧損的業務。」Califf 強調。


（圖說：美國FDA局長Dr. Robert Califf ：「完整保持 FDA 存在的基本法定依據是非常重要。」（攝影/羅翊方）

＃完整保持 FDA 存在的基本法定依據非常重要＃
被問及最近美國墮胎藥米非司酮（Mifepristone）事件，法院對FDA的審查提出質疑的法律挑戰，是否從本質上削弱了FDA 的權威？（註：米非司酮是一款口服墮胎藥，早在2000年就獲得美國藥監局（FDA）批准上市，目前也在世界衛生組織（WHO）基本藥物標準清單中。今年4月初，美國德州聯邦地區法院裁決廢除FDA對該藥的批准，理由是FDA對其副作用考慮不足。）
 
「我對我們做出的決定充滿信心，」Califf進一步強調，FDA在這個案例中的決策，都是不斷透過訪問擁有最新科學數據的專家所做出的。由專家做出的決策也已經持續了 20 多年，而且數據確實沒有改變。

但Califf也強調，他非常關注一些潛在的問題，如法院判決所描述的內容可能帶來的影響。他指出，很多事情都會導致最終失敗，如果您不解決過程中那些為何失敗的問題，將來可能就會讓一個藥物的整個市場充滿大於收益的風險。

「因此，我們認為完整保持 FDA 存在的基本法定依據是非常重要的。因為，這些影響都超出了行業範圍，顯然，對患者和社會或其他部分都有重大影響。」

＃持續推動加速審批  FDA 和 CMS像一場接力賽＃
每年堆積在FDA等待審批的案件都二、三百件，Califf 表明將持續加速藥物審批，也會持續招募人力。
 
他分享，「我的母親就是受益於FDA的加速審批，因為新藥讓她多活了三、四年，儘管她已經去世，在 90 多歲時死於多發性骨髓瘤。但這對病患是一個巨大的利益，我完全贊成加速審批。」

Califf還表示，「FDA 和 CMS （美國醫療保險和醫療補助服務中心）就像一場接力賽。FDA監管安全有效；CMS訴求合理且必要。FDA要將接力棒交給 CMS。

「但接力棒的交接非常依賴於美國目前仍不存在的數據生成系統。」Califf舉例，「為什麼我必須打電話給以色列，去弄清楚他們的疫苗情況？正因為他們有一套完整國民電子健康記錄的國家系統。」

他強烈認為，美國也有3、4億人口有電子健康記錄，很需要這樣有效的數據生成系統科技，且應該讓它將FDA與 CMS 結合在一起，才能平穩過渡並實現更好的醫療照護系統。

# FDA諮詢委員會進行全面審查#
Califf最後表示，現在正在對 FDA 的諮詢委員會進行全面審查。
 
他表示，諮詢委員會的組織定位與功能已經很清楚寫進法律。諮詢委員會的委員，可以是生物學或藥物開發的專家，也可能是患者體驗方面的專家。他們必須沒有任何經濟利益衝突，並根據在該領域工作多年的專業知識提出建議。
FDA 從各領域專家得到建議，但這些專家不是用來做決定的。
 
但Califf仍對諮詢委員會的改進保持開放態度，他表示，任何可以提出一個比目前全職公務員法律禁止利益衝突更好的執行系統，只要可以做得更好，就算甚至把它交給政客、法官或投資人，他都歡迎開放討論。